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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

减负，让干部群众增添获得感******

　　隆冬的陕北黄土高原，天空湛蓝。刚刚参加了一场重点工作安排部署会的陕西省神木市店塔镇店塔村党支部书记倪志林，驱车直奔大棚草莓园。

　　“过去镇里每周至少组织我们村干部开一次会，也不是每次都有需要现场传达的事情，跑来跑去浪费不少时间。”倪志林说，刚开完的这次重点工作安排部署会新风扑面，干部作风建设、安全生产、巩固拓展脱贫攻坚成果同乡村振兴有效衔接等工作一并部署安排，“这在以前可是要分别开会的，如今多会合一效率高，留给我们抓落实的时间更充足了。”

　　2019年4月，陕西省委印发《解决形式主义突出问题为基层减负十条措施》，省纪委监委把为基层减负融入纪检监察工作各环节，下功夫解决“庸懒散慢虚浮粗”等作风顽疾，推动党中央决策部署落地见效。近年来，陕西省共查处形式主义、官僚主义问题14186件，处分15913人，有效推动解决了政绩工程、形象工程易发多发，文山会海、检查过多等困扰基层的突出问题。

　　精简文山会海，腾出时间精力抓落实

　　2022年12月27日，汉中市西乡县私渡镇微信工作群发布了一项优抚对象自然减员登记任务。红安社区第一书记舒泽统计后直接通过微信群上报，用时不过5分钟。“以前此类工作必须以正式文件的形式加盖公章层层上报，一折腾就一两天。现在很多工作动动手指就处理好了，高效又便捷。”舒泽说。

　　纠“四风”树新风，为基层减负是重要抓手。陕西省将整治形式主义为基层减负列入工作方案、纳入省委巡视，着重整治文件、会议明减暗不减，“指尖上的形式主义”、政绩工程、形象工程易发多发，文山会海、检查过多等突出问题。

　　“多头、层层要求下级报材料或报表，不仅没有必要，还会让本就人手紧缺的基层负担加重。”西安市莲湖区委常委、纪委书记周兴鹏深有感触地说。

　　为了根治备受基层“诟病”的重复报送问题，莲湖区纪委监委打通壁垒实现了信息跨部门共享，对于全区纪检监察系统可以合并报送的文件，由一个部门牵头收集；同时还破除“唯红头文件”的思维模式，鼓励各单位通过邮箱、公文传输系统等渠道报送文件，让信息“多跑路”，干部“少跑腿”。

　　西乡县则通过设置基层监测点，掌握动态信息，推动基层负担问题专项治理走深走实。通过镇级基层监测点，每月收集整理收文、参会、督考等监测信息，开展减负效果评估分析，了解全县各部门单位发文、开会、检查情况；每半月前往村级基层监测点了解村级组织工作情况，及时准确掌握基层负担动态。每月对发文多、会议多、检查多排名前三的县级部门发送提醒函，给已发送提醒函的部门提出工作建议，纠正出现的问题和偏差，对连续3个月排名前三的部门提请领导小组进行约谈。

　　“通过基层监测点的反馈，掌握基层负担情况，从而有的放矢安排工作，做到文件可发可不发的坚决不发、能合并发文的坚决合并、已作出部署的不再发文。”西乡县纪委监委有关负责人说。

　　西乡县纪委监委还会同县妇联合并发文部署家风建设、会同县财政局合并发文部署“一卡通”专项治理、会同县委组织部合并发文安排村监委会主任报酬落实……“文件少了，分量重了。合并发文有效避免了基层互相推诿的问题，执行力也更强了。”西乡县沙河镇纪委书记胡玉荣说。

　　“精文”的同时，西乡县统筹将需要乡镇、街道领导干部召开的会议尽量放在周一、周五，提倡召开视频会议，为干部腾出更多抓落实的时间精力。专项治理以来，基层接收文件、参加会议同比分别减少25%、16%。

　　作风建设专项行动开展以来，陕西省严格文件、会议把关审核，持续抓好省直部门单位发文、开会数量的计划管理和动态监测。数据显示：2022年7月以来，省级层面印发文件1147件，同比下降9.1%；召开会议211次，同比下降9.8%。

　　避免督查检查考核“雨点乱下”，让工作更务实高效

　　“每次迎检，都要安排专人准备一大堆印证资料、安排会议室、打印桌牌，为此耗去三四天时间是常事儿。”在安康市旬阳市民政局工作人员小刘看来，“迎检”就等于“加班”。

　　2022年3月，旬阳市纪委监委印发纠“四风”树新风实施方案，将检查考核过多、过度留痕、“指尖上的形式主义”等加重基层负担问题纳入重点监督范围，并带头执行。当月，市纪委监委便采用“四不两直”方式，将疫情防控、粮食领域巡察“回头看”、一季度重点项目建设3项督查合并为1次综合督查，避免了检查不断、督查“扎推”问题。

　　“自从整合监督检查项目、改进监督检查方式后，我们轻松多了，只需要准备好日常工作台账及重要资料即可。”甘溪镇党政办工作人员感叹道。

　　为求实效，旬阳市纪委监委在制定2022年度全市党风廉政考核方案中，仅保留“主体责任纪实”考核需查看资料，其他考核事项均以走访、调查、座谈等形式进行，既为各单位省下了推进工作的时间，也让考察结果更客观准确。

　　规范督查检查考核工作，必须严格控制总量。为此，宝鸡市出台规定要求各单位将“督检考”事项列入年度计划，计划外事项原则上不再开展，确须开展的要提前一事一批。

　　“宝鸡通过加强督促检查，形成工作闭环，推动基层减负各项重点任务落细落实。”宝鸡市委副秘书长、市委正县级督查专员景行军介绍，宝鸡出台了《推进十项重点任务分工方案》《抓落实工作机制要求》，建立通报考核、问题销号等机制，有效避免重复发文、层层开会，切实把广大干部精力凝聚到重点工作和项目一线。

　　“陕西加强对省级督查检查考核的统筹，严格执行年度计划，省级部门单位根据工作需要每年最多开展1次综合性督查检查，新增督查检查考核事项必须严格履行报备程序。”陕西省委办公厅督查室有关同志介绍。

　　自2021年开始，陕西省紧盯实践中存在的基层监督泛化问题，各级纪检监察机关督促党委政府加强对督查检查考核的统筹，坚决纠治庸懒散慢、虚于应付、执行政策层层加码或简单机械“一刀切”等问题，对执行政策简单粗暴、机械刻板、搞形式走过场等27个具体问题进行督办。

　　为基层减负松绑，激发干部干事创业积极性

　　“您看着我的手机，现在点点头，对，再张张嘴……”2022年4月，安康市石泉县池河镇新兴村村委会副主任廖小铁骑着摩托车，在山路上跑了半个多小时，来到低保户陈泽勋家，只花了10多分钟便帮他完成了养老保险、高龄补贴、计划生育补贴3项生存认证。

　　此前，为村民进行生存认证，是包括廖小铁在内的全县110个村社干部最头疼的事。

　　原来，3项惠民资金的生存认证对象有不少重叠，认证工作启动的时间又不一样，加上农村高龄老人大多不会使用智能手机，村社干部只能重复上门或通知老人到村委会进行生存认证。

　　“村社干部耗费了大量时间在赶路上，群众也得一遍一遍跑，大家心里都有怨气。”廖小铁说。

　　“这是典型的由于工作统筹不力导致的加重基层负担问题。”石泉县纪委监委一针见血地指出，涉及统筹兼顾，应由上级部门统一思想认识，加强沟通协调，打破信息共享壁垒。

　　在县纪委监委督促下，石泉县人力资源和社会保障局、县民政局、县卫生健康局3家单位共同成立了“农村老年人生存认证联合工作组”，由分管副县长挂帅，合署办公，统筹安排3项生存认证，集中在同一时段完成，有效减少了基层干部的工作量。

　　“加重基层负担的形式主义问题种类多样、顽固复杂，我们将坚持问题导向，针对不同领域实际情况，深入调研摸底，为基层减负保驾护航。”石泉县委常委、纪委书记余代根说。

　　减负，不减责任和担当。这不，新兴村的村委会里，平日只需要留1名村干部值班接待群众，其他村干部则在村党支部书记杨龙的带领下，把精力投入村集体经济项目。争取资金、聘请专家指导、流转土地、雇用劳动力……一个夏天过去了，大家都晒黑了不少。

　　“我们不怕忙，但怕瞎忙。虽然现在从天亮忙到天黑，但为村里攒下了实实在在的家底。”杨龙想着年底就能给村民分红，心里特别有成就感。

　　在陕西，越来越多的干部有杨龙这般感受，能够抽出时间精力，投入更加务实的为群众办实事中去。“这让我们更有成就感。”不少干部反映，这是“减”出来的获得感。

　　基层的酸甜苦辣，基层干部心里最清楚。堵点痛点在哪里，不妨多问问基层干部。

　　从2021年8月开始，一款名为“长安减负行”的微信小程序很受西安市长安区基层干部欢迎。干部通过小程序反馈基层问题，区纪委监委收到问题后，进行分析研判，形成处置建议，对问题反映集中的，成立核查组进行核查；对一般性问题，向相关部门下发督办单等督促整改。

　　“小程序为基层干部建立了畅通的意见建议反馈渠道，让相关部门更精准地了解基层干部的难处，有针对性地为基层松绑减负，激发干部干事创业积极性。”长安区纪委副书记、监委副主任贾炜说。

　　此外，为提升减负成效，陕西省纪委监委紧盯形式主义、官僚主义突出问题并定期公开曝光典型问题，下功夫解决“庸懒散慢虚浮粗”等作风顽疾。同时，印发《精准规范问责政策研究与案例分析》学用工作通知，着力纠治问责泛化简单化等问题，防止拿问责基层党组织和干部“顶锅”现象。

　　“陕西省纪委监委将继续认真贯彻落实党中央、中央纪委、省委关于整治形式主义为基层减负工作安排，强化监督执纪问责，用好‘四种形态’，为整治形式主义为基层减负工作提供坚强纪律保障。”陕西省纪委监委有关负责同志说。（记者 王乐文 龚仕建 张丹华）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）